這項由一間美國田納西州醫院進行的科學研究中，參與計畫的嬰兒原本出生時幾乎都沒有免疫保護，但經過治療後已發展出擁有完整功能的免疫系統，患有這種疾病的幼兒一般必須生活在完全無菌的環境下，所以常被稱為「泡泡寶寶」，而且他們如果未經治療，常在嬰兒階段便會死亡。
這項新的基因療法，會在嬰兒出生後不久便蒐集他們的骨髓樣本，並且修正其中的基因缺陷。而被用來修正缺陷的基因，會先被注入一種變異版本的HIV病毒內。研究人員表示，大部分接受治療的嬰兒在一個月內便能夠出院。
而這項研究的主筆曼卡茲博士（Dr Ewelina Mamcar）表示：「這些病患目前都已是幼兒了，他們都接受了疫苗注射，並且擁有能夠製造免疫細胞的免疫系統，來在他們探索世界及日常生活時帶來保護。」
估計5萬至10萬個新生兒中，會有一個患有嚴重複合型免疫缺乏症（SCID），其中最常見的類型是SCID-XI，到近期為止最佳的治療方式是由測試符合的兄弟姊妹捐贈骨髓，但根據進行本項研究的St. Jude醫院，這類病患中，超過80%都缺乏合格的捐贈者，而必須依賴來自其他捐贈者的血液幹細胞，而這樣的療程較難治癒免疫缺乏症狀，還可能會造成嚴重的副作用。
過去在基因療法的進步，為骨髓移植治療提供了新的選擇，但這些治療方式有時候還包括了化療，也可能會造成其他的疾病，包括了一些血液疾病、鐮刀型貧血、地中海貧血、還有代謝症候群。
（民視新聞網／廖子良綜合報導）
